נכון להיום לא קיימים קווי טיפול מאושרים לחולים עם basal cell carcinoma מתקדמת מקומית (laBCC) אשר מחלתם התקדמה לאחר טיפול במעכבי Hedgehogי(HHI).
עוד בעניין דומה
סמיפלימאב, נוגדן חד-שבטי כנגד PD-1י(check point inhibitor) והינו הטיפול הראשון שאושר ברחבי העולם לטיפול ב-squamous cell carcinoma עורית מתקדמת בחולים שאינם מועמדים לטיפול או קרינה קורטיביים. סמיפלימאב כלול בסל התרופות הישראלי, וחולים רבים טופלו בהצלחה להתוויה זו.
BCC ו-SCC הינם גידולים עם עומס מוטציות גבוה לאור ההשפעה של קרינה אולטרה סגולה מכאן ההיגיון שגידולים אלו יגיבו בצורה טובה לטיפול באימונותרפיה.
המשתתפים במחקר ה-BCC טופלו בסמיפלימאב 350 מ"ג פעם בשלושה שבועות עד לשבוע 93 למחקר או עד להתקדמות מחלה. התוצא העיקרי שנבדק היה שיעור תגובה אובייקטיבית (ORR). תוצאים משניים כללו בטיחות, משך תגובה, שרידות ללא התקדמות מחלה (PFS) ושרידות כוללת (OS).
במחקר השתתפו 84 חולים עם BCC מתקדם בעל פולשנות מקומית, הגיל החציוני 70 שנים ו-66.7% מתוכם היו גברים. זמן המעקב החציוני נכון לנקודת איסוף נתונים זו היה 15 חודשים.
באנליזה ראשונית של הנתונים לאחר 12 חודשי מעקב, החוקרים מצאו כי שיעור התגובה האובייקטיבית היה 31% (רווח בר-סמך 95%: 21%-42%). מתוך חולים אלו חמישה חולים השיגו תגובה מלאה ו-21 נוספים השיגו תגובה חלקית. 85% מהמשתתפים שהשיגו תגובה המשיכו להגיב לטיפול (95% CI; 61-95%) שרידות כוללת משוערת ב 12 חודשים היתה 92% (95% CI:י84-97%), על פי הערכת קפלן מאייר, והישרדות משוערת ללא התקדמות מחלה ב-12 חודשים היתה 57%. המחקר ממשיך, וחציון משך התגובה לטיפול, וחציון OS טרם הושגו.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו עייפות (30%), שלשולים (24%) וגרד (21%). ופרופיל הבטיחות לא שונה מזה של הטיפול בליבטאיו ב-CSCC.
החוקרים מסכמים כי סמיפלימאב הינו הטיפול הראשון המדגים תועלת קלינית בחולי laBCC אשר מחלתם התקדמה בטיפול במעכבי hedgehog או פיתחו אי סבילות לטיפול זה.
מקור:
Stratigos, A.J. et al. 2020